Исследование фазы 1 CK0801 в лечении синдромов костного мозга
Фон
Воспалительная микросреда костного мозга способствует приобретенным синдромам костного мозга. CK0801, продукт терапии аллогенными Т-регуляторными (Трег) клетками, потенциально способен прервать этот постоянный цикл воспаления и восстановить гемопоэз.
Методы
В этом исследовании дозо-эскалации фазы 1 Трег-клеток CK0801 мы включили пациентов с синдромами костного мозга с неудовлетворительным ответом на их предыдущую терапию, чтобы определить безопасность и эффективность этого лечения для синдромов костного мозга.
Результаты
Мы включили девять пациентов с медианным возрастом 57 лет с основным диагнозом апластической анемии (n=4), миелофиброза (n=4) или гипопластической миелодисплазии (n=1). CK0801 был введен в амбулаторных условиях без реакций на вливание, тяжелых побочных реакций и токсичности, ограниченной дозой. Через 12 месяцев CK0801 вызвал объективные ответы у пациентов с миелофиброзом и апластической анемией, и три из четырех пациентов, нуждающихся в трансфузиях на момент начала лечения, достигли независимости от трансфузий. Не наблюдалось увеличения инфекций, превращений в лейкоз или смертей.
Выводы
У ранее лечившихся пациентов CK0801 не продемонстрировал токсичности, ограниченной дозой, и показал признаки эффективности, подтверждая концепцию направленного на воспаление лечения для синдромов костного мозга.
Ценность:
CK0801 продемонстрировал признаки эффективности и безопасности в лечении синдромов костного мозга, предоставляя потенциальный новый вариант терапии для пациентов с неудовлетворительным ответом на предыдущие лечения.
Практические решения:
Амбулаторное введение CK0801 без тяжелых побочных реакций и ограниченной дозы токсичности предлагает практический и безопасный вариант лечения для пациентов с синдромами костного мозга.
Узнайте больше о том, как мы можем помочь на aidevmd.com.
