Оценка психометрических характеристик опросника симптомов синдрома Барта (BTHS-SA)
Синдром Барта (BTHS) — это редкое заболевание, связанное с Х-хромосомой, вызванное мутациями в гене TAFAZZIN (TAZ). У пациентов наблюдается различная степень тяжести заболевания. Опросник оценки симптомов синдрома Барта (BTHS-SA) был разработан для оценки тяжести симптомов BTHS. Настоящее исследование представляет собой первое изучение психометрических характеристик этого опросника.
Методы исследования
Опросник BTHS-SA был применен в исследовании TAZPOWER, которое является фазой 2, рандомизированным, двойным слепым, контролируемым плацебо перекрестным исследованием, направленным на оценку ежедневных подкожных инъекций эламипретида у пациентов с генетически подтвержденным BTHS. Для оценки распределения баллов, надежности и конструктивной валидности элементов и доменов BTHS-SA использовались описательные и корреляционные анализы.
Результаты
В исследовании TAZPOWER участвовали 12 белых мужчин (средний возраст = 19.5 лет). Симптомы оценивались как легкие (41.7%), умеренные (41.7%), тяжелые (8.3%) и очень тяжелые (8.3%). Статистические данные по баллам BTHS-SA показали вариабельность тяжести симптомов как внутри кластеров симптомов, так и среди пациентов. Результаты показали обнадеживающие данные о внутренней согласованности и надежности теста.
Заключение
Хотя небольшой размер выборки ограничивает возможность делать сильные выводы, анализ показывает, что BTHS-SA может давать надежные баллы, на основе которых можно делать валидные выводы. Опросник BTHS-SA может быть полезным инструментом для оценки эффективности лечения в этой недостаточно обслуживаемой популяции.
Регистрация клинического испытания
Идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT03098797. Зарегистрировано 5 мая 2017 года. Ссылка на исследование.
Практические решения для здравоохранения
На основе данных исследования можно выделить несколько возможностей:
- Определение измеримых результатов оценки BTHS-SA для подростков и взрослых.
- Установка четких целей для клиник и пациентов.
- Выбор AI-решений, соответствующих клиническим потребностям.
- Постепенная реализация и расширение с использованием пилотных проектов и отслеживание результатов.
Контакт для AI-решений в медицинском управлении
Для получения дополнительной информации свяжитесь с нами:
