Клиническое исследование II фазы для синдрома MCAP: Исследование SESAM
Введение
Синдром мегаленцефалии с капиллярной мальформацией и полимикрогирией (MCAP) вызван определёнными генетическими изменениями. Основные симптомы включают большую размер головы, проблемы с ростом, задержки в развитии и аномалии мозга. Алпелисиб (Виджойс) — новое лечение, одобренное для связанных состояний. Это исследование направлено на оценку эффективности алпелисиба в улучшении поведения пациентов с MCAP в течение 24 месяцев.
Дизайн исследования
Исследование SESAM состоит из двух частей и проводится в нескольких центрах во Франции. Включает:
- 6-месячный двойной слепой период, где некоторые пациенты получают алпелисиб, а другие — плацебо.
- Открытый период после начальной фазы.
Главная цель — добиться улучшения на 4 балла по шкале адаптивного поведения Vineland II (VABS) через 24 месяца. Вторичные цели включают оценку безопасности, качества жизни и других проблем со здоровьем. В исследовании участвуют 20 пациентов в возрасте от 2 до 40 лет с MCAP и различными проблемами в развитии, которых будут контролировать ежемесячно.
Методы оценки
Пациенты пройдут:
- Клинические и психологические оценки каждые 6 месяцев.
- Волуметрические МРТ-сканирования в начале и через 24 месяца.
- Опциональную люмбальную пункцию для проверки возможности попадания препарата в мозг.
Набор пациентов завершится в апреле 2024 года, а наблюдение продлится до ноября 2026 года. Если алпелисиб успешно преодолеет гематоэнцефалический барьер, это может значительно помочь пациентам с когнитивными проблемами.
Этика и публикация результатов
Это исследование получило этическое одобрение. Результаты будут опубликованы в отчетах и на конференциях.
Регистрация испытаний
Номер регистрации клинического испытания: NCT05577754.
Значение клинических испытаний
Клинические испытания необходимы для разработки безопасных и эффективных методов лечения. Наша платформа на основе ИИ, DocSym, помогает интегрировать клинические стандарты и исследования, упрощая доступ медицинских работников к важной информации.
Улучшение работы здравоохранения
В современном здравоохранении эффективность играет ключевую роль. Наши мобильные приложения помогают с расписанием, мониторингом лечения и телемедициной, упрощая управление заботой о пациентах.
Улучшение результатов для пациентов
Используя ИИ, клиники могут оптимизировать рабочие процессы, улучшать результаты для пациентов и снижать объем бумажной работы. Узнайте больше на aidevmd.com.
Как усилить онлайн-присутствие клиники
В здравоохранении клинические исследования играют ключевую роль, продвигая медицинские инновации и формируя репутацию учреждений. Важный аспект онлайн-присутствия — видимость в интернете. Эффективная стратегия поиска в Яндексе и Google помогает вашей клинике выделяться среди конкурентов, снижая стоимость привлечения пациентов.
Основу успешной оптимизации составляют количество контента, правильный выбор ключевых слов и региональная нацеленность, соответствующая запросам целевой аудитории.
Если вас интересуют конкретные решения для усиления онлайн-присутствия, наша платформа предлагает инструменты для создания и оптимизации контента, адаптированного к поисковым системам. Готовый медицинский сайт и мобильное приложение доступны по адресу: https://aimdoc.ru/docsym. Вы можете узнать больше, связавшись с нами через Telegram: http://t.me/flycodetelegram.
