Обзор исследования безопасности и клинических исходов бемданепроцела при болезни Паркинсона
Цель исследования
Целью данного исследования было оценить безопасность бемданепроцела и его влияние на клинические исходы у пациентов с болезнью Паркинсона (БП) в течение 24 месяцев после трансплантации.
Фон
Бемданепроцел — это исследуемая терапия, разрабатываемая для лечения болезни Паркинсона, основанная на пре-программированных нейронных предшественниках, полученных из человеческих эмбриональных стволовых клеток. Предклинические исследования подтвердили концепцию и безопасность препарата. На двенадцатый месяц после трансплантации были выполнены предопределенные критерии безопасности и переносимости, а также отмечены тенденции к клинической пользе.
Методы
В данном исследовании Фазы 1, открытом и неконтролируемом (exPDite, NCT04802733), 12 участников с БП получили низкую (0,9 миллиона клеток/путамен) или высокую дозу (2,7 миллиона клеток/путамен) бемданепроцела, введенного через канюлю в посткомиссуральный путамен во время одной хирургической сессии под общим наркозом. Иммуносупрессивная терапия началась во время операции.
Результаты
Участники (N=12) имели средний возраст 67 лет, 75% из них были мужчинами, и 67% — белыми. Среднее время с момента диагностики БП составило 9 лет. Через 24 месяца после трансплантации у 12 участников наблюдали 89 нежелательных явлений (43 — низкая доза; 46 — высокая доза), большинство из которых были легкими или умеренными. Были зарегистрированы три серьезных нежелательных события, не связанных с бемданепроцелом: госпитализация из-за COVID-19 (низкая доза), желудочно-кишечное кровотечение (высокая доза) и госпитализация из-за судорог на следующий день после операции (высокая доза). В высокодозной группе наблюдались положительные тенденции в клинических оценках, включая улучшение показателей MDS-UPDRS. Результаты в низкодозной группе показали стабильность или небольшое улучшение.
Заключение
Бемданепроцел продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и тенденции к клинической пользе или стабильности на протяжении 24 месяцев после трансплантации. Все участники были включены в исследование продолженной оценки (NCT05897957). Эти результаты поддерживают дальнейшую разработку бемданепроцела в рамках Фазы 3 для оценки его эффективности и безопасности у людей с БП.
Регистрация исследования
Исследование зарегистрировано под номером NCT04802733.
