Тестирование Генетической Терапии при Наследственных Заболеваниях Сетчатки
Регистрация клинического испытания: Transl Vis Sci Technol. 2025 Mar 3;14(3):25. doi: 10.1167/tvst.14.3.25.
Цель исследования
Настоящее исследование направлено на разработку альтернативного статистического подхода для анализа данных микропериметрии, который позволит более адекватно оценивать эффективность генетической терапии при наследственных заболеваниях сетчатки (НЗС).
Методы
В ходе исследования были проанализированы данные микропериметрии из II фазы испытаний AGTC-501 у пациентов с Х-связанной пигментной ретинопатией (ХПР). Для оценки повторяемости тестирования использовался аппарат Macular Integrity Assessment (MAIA; CenterVue, Падуа, Италия). Мы применили биномиальную модель для расчета вероятности улучшений ≥7 децибел (дБ) случайно в пределах 68-локусной сетки и предложили альтернативный подход для выявления изменений, используя порог в ≥7 локусов с ≥7 дБ средним улучшением.
Результаты
Анализ повторяемости тестирования показал вероятность < 5% наблюдать точечные улучшения ≥7 дБ между двумя первичными визитами. Применение биномиальной модели показало, что вероятность наблюдения улучшений ≥7 дБ как минимум в 7 неуточненных локусах случайно составляет 5,3%.
Выводы
Предложенный подход обеспечивает сбалансированный метод для решения проблемы многократного тестирования, сохраняя при этом разумную статистическую значимость. Использование ≥7 неуточненных локусов в качестве критерия для оценки изменений чувствительности позволяет проводить всестороннюю оценку, способную выявлять реальные эффекты лечения без избыточной консервативности.
Трансляционная значимость
Этот альтернативный статистический метод имеет потенциал для улучшения оценки изменений чувствительности сетчатки в клинических испытаниях генетической терапии НЗС, обеспечивая более точные меры терапевтической эффективности и улучшая принятие клинических решений.
Мероприятия для клиник и пациентов
Для более эффективного использования данных клинических испытаний важно определить измеримые результаты, на которых можно сосредоточиться. Клиники и пациенты могут установить четкие цели для достижений в области лечения.
Выбор AI инструментов
Необходимо выбрать AI решения, которые соответствуют конкретным задачам, связанным с анализом данных и оценкой эффективности генетической терапии.
Пошаговая реализация и расширение
Советуем начать с пилотного проекта, отслеживать результаты с помощью AI решений и оценивать реальное воздействие данных исследований.
Для получения информации о решениях на основе AI в медицинском управлении, свяжитесь с нами:
